提到“伟哥”这种药,不知道多少人会红着脸低下头坏笑,咳咳,不过我们说正经的!
其实,“伟哥”(西地那非)最早是作为心血管疾病药物而研发出的,但是后来研究者发现,心血管疾病治疗效果并不显著,却对男性勃起障碍有一定程度上的“神奇疗效”,遂它被作为一种“壮阳药”推出,风靡世界。
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李宗盛作词的讲述中年男人生活烦恼的歌曲《最近比较烦》中的一句:我遍寻不到那蓝色的小药丸。指的就是伟哥,至于中年男人为什么需要它嘛……
拉回正题,最近加州大学圣克鲁斯分校的研究人员,又帮“伟哥”找到了一种新作用!该研究结果发表于stem cell reports。
no.1造血干细胞移植疗法的局限
对于包括白血病在内的诸多疾病,造血干细胞治移植疗法是一个“最后杀招”,但是要操作起来在一开始就会遇到重重阻拦。
首先需要配型成功,其次从志愿者那里获得ta的造血干细胞,才能进行移植,在早期技术手段还不发达的时候,需要使用特殊的针直接从骨髓中取,后来直至现在更多采用外周血采集法。
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直接从志愿者的手臂静脉取全血,再通过分离采集造血干细胞,余下的部分还会原路回去。尽管比起骨髓采集这种方法已经“轻松”了许多,但是仍需要很多步骤,志愿者需要提前几日入院,注射动员剂(粒细胞集落刺激因子,g-csf)期间会受到一定程度的副作用影响,在捐献结束后也会受到一些副作用。
如何减少这些后遗症,使得捐献者的负担更小,从而鼓励更多捐献者加入骨髓库,一直是很多研究者努力的方向。
no.2“伟哥”辅佐普乐沙福
此次,研究者发现,西地那非虽然扩张血管的作用并不明显,那如果和别的增加干细胞的药物或者方法一起使用,能否起到加速“动员”的效果呢?
于是他们进行了小鼠实验,研究者发现,西地那非与普乐沙福(amd3100,cxcr4阻抗剂)的组合可以大大增加造血干细胞的动员。
联合方法比传统方法效率更高 图源/stem cell reports, 2019
普乐沙福是一种可以快速增加部分癌症患者血液循环中的干细胞数目的药物,通常都是需要干细胞治疗的方案中的整体部分。
当小鼠服用了西地那非后再注射普乐沙福的话,其效果会从2.9倍升高至7.5倍,大大加快了这一过程!这可以为捐献者节省大量时间!
no.3更多优点
更重要的是,它比起目前的g-csf动员剂法适用于更多的人群,尤其是老人以及一些特殊疾病患者,例如镰状细胞疾病患者,它会因为生长因子而恶化,通过西地那非与普乐沙福的组合,获取干细胞后进行基因纠正再输回体内,可以达到治疗的目的。
此外,这种方法的价格也会更低廉,西地那非自不必说,普乐沙福的仿制药价格也并不高,对于患者而言这可以大大降低经济负担。
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加州大学圣克鲁斯分校的生物分子工程学教授、本研究通讯作者camilla forsberg表示,目前的造血干细胞动员法并不适用于所有人,此次研究的结果将可能扩大受益于造血干细胞移植的患者数量。
camilla forsberg说:“如果我们可以将造血干细胞移植变得更轻松安全,那么会有很多患者因此受益,尤其对于很多儿童而言,医生将可以更快为他们免去可能困扰一生的病痛。”
接下来研究者将申请为这种联合疗法进行临床实验,由于这两种药物本身都已经通过了fda的审核,因此这一过程会顺利许多,也希望它可以尽快造福更多的患者。
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